详情

1月10日消息，在阿里健康公益和博鳌乐城维健罕见病临床医学中心协助下，一款名为曲恩汀（TRIENTINE HYDROCHLORIDE）的罕见病药物日前成功引进国内，据介绍，该药物将为国内肝豆状核变性的患者群体提供更多治疗选择。

据悉，肝豆状核变性是一种罕见的铜功能障碍的常染色体隐性遗传病，罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。该病导致体内铜离子转运及排泄障碍，发病后极易引起肝脏功能和脑部损伤，患者需终身药物维持。

“罕见病全球药物信息平台”于去年9月由阿里健康公益联合博鳌乐城罕见病临床医学中心发起，旨在通过搭建线上线下一体化的服务，为国内罕见病群体的药物可及提供支持。

此前，平台收到有患者提出的曲恩汀药物需求后，第一时间调动全球业务资源，发起找药行动，并在12月成功独家引进该药品。目前，该药物已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实现可及。

目前，在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，提交找药需求后，便可享受到平台的相关服务。如用户所需药品不在名单内，可以在页面最下方发起找药申请，工作人员会在全球范围内启动找药服务。